Dificuldade de locomoção é um dos sintomas mais marcantes da DMD, que afeta principalmente meninos. Foto: Guilherme Bergamini/ALMG –
Na próxima segunda-feira (11), a Comissão de Saúde da Assembleia Legislativa de Minas Gerais (ALMG) realiza, às 14h, uma audiência pública para discutir os desafios no acesso a terapias inovadoras e de alto custo para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O encontro foi solicitado pelo deputado Lucas Lasmar (Rede) e deve reunir especialistas, familiares e representantes do poder público.
A DMD é uma doença genética rara, degenerativa e progressiva, que compromete severamente os músculos esqueléticos. Afeta principalmente meninos, com início dos sintomas na infância, caracterizados por perda de força, dificuldade para caminhar e, em estágios avançados, falência cardíaca e respiratória. A prevalência estimada é de três casos para cada 100 mil pessoas, com cerca de 700 novos diagnósticos por ano no Brasil, o que a torna a doença rara mais frequente na infância.
Cenário atual no Brasil
Hoje, o Sistema Único de Saúde (SUS) limita-se a oferecer tratamentos paliativos, como uso de corticoides e fisioterapia, que visam retardar o avanço da doença. A perspectiva de mudança surgiu com o Elevidys, primeira terapia gênica aprovada para DMD, que recebeu aval da FDA (Estados Unidos) em junho de 2023 e da Anvisa em dezembro de 2024.
O medicamento é indicado para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem andar e tem potencial de restaurar até 95% da proteína distrofina, essencial para a função muscular. Mas o custo é um obstáculo monumental: no Brasil, cada dose é estimada em R$ 20 milhões, valor inalcançável para a maioria das famílias.
“Cada dia sem tratamento representa perda irreversível de funções vitais. Estamos diante de uma corrida contra o tempo e precisamos debater o papel do Estado nesse processo”, alerta o deputado Lucas Lasmar.
Impasses e riscos
Apesar da aprovação, a inclusão do Elevidys no SUS ainda esbarra na falta de protocolo clínico e diretrizes terapêuticas para a DMD. Em julho deste ano, a Anvisa suspendeu temporariamente o uso da terapia no país após relatos de mortes em pacientes tratados fora da indicação aprovada. A FDA já retomou o uso nos Estados Unidos, mas, no Brasil, a liberação definitiva segue em análise.
A audiência na ALMG pretende avaliar a viabilidade de incorporação do tratamento na rede pública, o papel das políticas de saúde para doenças raras e possíveis fontes de financiamento para viabilizar o acesso. Também deve ser debatida a necessidade de protocolos que garantam segurança e eficácia, evitando riscos decorrentes de uso inadequado.